火狐官网:FDA批准扩大赛诺菲酶替代疗法Lumizyme适应症

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本文摘要:赛诺菲(Sanofi)集团旗下健赞(Genzyme)7月31日宣布,FDA已准许后不断发展Lumizyme(α-甘酶,algucosidasealfa)适用范围,作为全部年龄层或燃气表的庞贝氏症(Pompe)病人的放化疗。

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赛诺菲(Sanofi)集团旗下健赞(Genzyme)7月31日宣布,FDA已准许后不断发展Lumizyme(α-甘酶,algucosidasealfa)适用范围,作为全部年龄层或燃气表的庞贝氏症(Pompe)病人的放化疗。先前,FDA于二零一零年五月仅有准许后Lumizyme作为8岁及之上晚头型庞贝氏症病人的放化疗。

庞贝氏症(Pompe)是一种由溶酶体酸性α-苷酶(GAA)遗传基因缺少或功能问题导致的渐变性、致衰性且通常造成了巨大的罕见遗传神经系统肌肉病症,全世界患病率估计为4万分之一,临床症状为心脏衰弱和肌肉乏力,逐渐发展趋势为呼吸衰竭,最终因呼吸衰竭丧命。该发病原因基因变异导致人体没法溶解充裕的酸性α-葡萄糖苷酶(GAA),而GAA为长期的肌肉作用所务必。

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心脏和肌肉体细胞运用GAA将糖原转换变成动能,当GAA缺乏,糖原不容易在肌肉、肌浆网和心脏等细胞组织中堆积,最终使心脏和肌肉脑中风。

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